Công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR lấy từ một protein của vi khuẩn cho phép các nhà khoa học "cắt và dán" các phần ADN cụ thể. Công nghệ này mở đường cho những phương pháp điều trị mới về bệnh di truyền và nhiều căn bệnh khác.
Chỉnh sửa phôi người
Một nghiên cứu từ các nhà khoa học Mỹ và Hàn Quốc dùng CRISRP chỉnh sửa trên 58 phôi được tạo ra trong phòng thí nghiệm nhằm ngừa bệnh cơ tim phì đại. Thí nghiệm cho thấy việc chỉnh sửa gene có thể được thực hiện ở giai đoạn phôi thai. Từ đó giúp con người tránh các bệnh di truyền gây bệnh tật hoặc tử vong.
Tất cả phôi người trong nghiên cứu đều được chủ động phá hủy sau vài ngày phát triển. Nghiên cứu này cũng đang gây tranh cãi về vấn để đạo đức, tôn giáo và pháp luật, là lý do các nhà khoa học không cho phép những phôi thai được phát triển thành người.
Tháng 2/2017, các nhà khoa học tại Viện Hàn lâm Khoa học, Kỹ thuật và Y học Quốc gia, Mỹ đã đưa ra đánh giá về việc chỉnh sửa gene trên con người. Họ cho rằng việc chỉnh sửa gene nên được chấp nhận nhưng chỉ trong điều kiện nhất định như sửa một căn bệnh, khuyết tật hoặc gặp vấn đề y khoa nghiêm trọng.
Các nhà khoa học lo ngại hậu quả khó lường khi thay đổi gene của con người. (Ảnh: NS)
HIV
Các nhà nghiên cứu từ Đại học Temple và Đại học Pittsburgh, Mỹ đã sử dụng CRISPR loại bỏ gene của virus HIV trên chuột. Kết quả, họ đã loại bỏ được virus ở dạng hoạt động và dạng tiềm ẩn. Nghiên cứu đã được công bố trên Molecular Therapy.
Ung thư
Ba nhà khoa học từ Đại học Pittsburgh, Mỹ sử dụng CRISPR thành công tiêu diệt các gene gây ra khối u bất thường. Bằng cách "cắt và dán", họ tạo ra một gene làm khối u ở chuột mang tế bào ung thư tiền liệt tuyến và ung thư gan ở người co lại. Nghiên cứu đã được công bố trên Nature Biotechnology.
Một nghiên cứu khác được công bố trên Science khi các nhà khoa học đã cố gắng ức chế các tế bào ung thư phát triển nhanh. Họ nhắm vào loại protein Tudor-SN liên quan đến quá trình phân chia tế bào.
E.coli
Một nhóm nghiên cứu từ Viện Nghiên cứu Scripps, Mỹ, đã tạo ra một sinh vật bán tổng hợp đầu tiên trên thế giới với mã di truyền chứa một cặp X và Y có cơ sở "ngoài hành tinh". Với CRISPR, họ tạo ra mã di truyền mới cho vi khuẩn E.coli gồm sáu chữ cái là A, T, G, C và hai loại nhân tạo là X, Y.
Nghiên cứu được công bố trên PNAS chứng minh vi khuẩn bán tổng hợp có thể sản xuất ra protein mới dùng để chế tạo thuốc hoặc làm vật liệu phục vụ cho con người trong tương lai.
Video: Tranh cãi về em bé biến đổi gen đầu tiên, có thể kháng HIV
Bệnh Huntington
Các nhà khoa học từ trường Đại học Y khoa Emory, Mỹ đã điều chỉnh được gene bệnh Huntington (một dạng rối loạn thần kinh) trên chuột. Ba tuần sau, các tế bào thần kinh đã tự phục hồi, kết quả giảm thiểu các nguyên nhân gây tử vong.
Các nhà khoa học cho rằng sự an toàn và hiệu quả của thí nghiệm cần được nghiên cứu thêm trước khi triển khai để điều trị cho con người. Nghiên cứu đã được báo cáo trên Journal of Clinical Investigation.
Vi khuẩn "tự tử"
Bằng cách biến đổi phage (thực khuẩn thể) từ một loại virus tấn công vào vi khuẩn, các nhà nghiên cứu từ Đại học Wisconsin-Madison đã kích hoạt cơ chế tự hủy gene của vi khuẩn. Kỹ thuật chỉnh sửa gene được sử dụng để vi khuẩn tự chết có ý nghĩa to lớn trong bối cảnh các loại kháng sinh đang dần kém hiệu quả. Nghiên cứu này được công bố trong hội nghị CRISPR 2017 diễn ra tại Mỹ.
Bệnh sốt rét
Nhóm nghiên cứu được dẫn đầu bởi giáo sư Austin Burt và Andrea Crisanti tại Imperial College London, Anh đã thay đổi di truyền muỗi đực và biến đổi gene muỗi cái để làm giảm khả năng sinh sản và sinh ra nhiều con đực hơn. Tạp chí Nature thông tin, các nhà khoa học đã xác định được ba gene làm giảm khả năng sinh sản của muỗi cái. Kết quả nghiên cứu đã được công bố trên Scientific Reports.
Ngày 26/11, nhà khoa học He Jiankui thuộc Đại học Khoa học và Công nghệ Hoa Nam (SUST) Trung Quốc tuyên bố đã tạo ra hai bé gái sinh đôi được chỉnh sửa gene bằng cách sử dụng kỹ thuật CRISPR loại bỏ một gene có tên là CCR5, nhờ đó có khả năng miễn nhiễm với HIV.
Kết quả nghiên cứu này vẫn chưa được xuất bản trên tạp chí khoa học nào, được tuyên bố một ngày trước hội nghị về gene diễn ra ở Hong Kong và đang gây ra phản ứng quyết liệt từ các nhà khoa học thế giới. 120 nhà khoa học đã ký tên vào bức thư phản đối nghiên cứu này với lý do "ảnh hưởng sâu sắc đến vấn đề đạo đức".
Bình luận